四肢無力、難以呼吸！女嬰患罕病療法價格高達千萬，幸運獲「免費治療」終能活下去

女嬰患病時全身插滿管子，經治療後能露出可愛笑容。（圖片來源／翻攝自推特）

罹患最嚴重第一型：四肢無力、難以呼吸及吞嚥

脊髓性肌肉萎縮症屬於體染色體隱性遺傳疾病，而現年七個月大的露西，在出生五週後被診斷出罹患最嚴重的第一型，患者在出生六個月內即會出現症狀，包括四肢無力、吞嚥及呼吸困難等，一般在兩歲前就會因呼吸衰竭而死亡。

眼見原本正常、可愛的掌上明珠身上插滿管子，即將性命不保，露西家人焦急如焚。

基因療法Zolgensma是目前唯一被批准用來治療脊髓性肌肉萎縮症的方法，採一次性注入靜脈，不過價格非常高昂，要價290萬加元（約台幣6,200萬），普通家庭難以支付，因此露西家人急忙建立募資專頁，希望獲得援助。

而就在快湊滿錢時，幸運的事發生了——露西被製藥公司隨機選為療法實驗對象，能夠免費獲得治療。

露西母親羅拉（Laura Van Doormaal）在接受《CNN》採訪時表示，一家人都非常震驚且高興，他們已孤注一擲，全力輔助露西接受治療，如今能夠免去費用，是相當大的解脫。先前所募得的錢除了用來治療露西外，其餘已捐給其他需要此療法的患者及慈善機構。

治療後症狀迅速改善　家人盼她有天能爬行

雖然Zolgensma療法並非能徹底根治，只是盡可能地延長患者壽命，但已是露西活下去的唯一機會。製藥公司發言人指出，目前全世界已有500人接受此療法，根據數據來看，Zolgensma有快速且顯著的效果，有效地延長了病患的性命。

而露西在接受治療後，現已有精神許多，能夠露出甜美的笑容，四肢也變得較為有力，最大的變化是她能快速抬頭，這是露西以前無法做到的。羅拉希望有天她能開始爬行，甚至學會走路，雖然這是很奢侈的夢想，但家人們仍抱有期望，繼續鼓舞露西勇敢活下去。

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