1劑要價4900萬！SMA用藥「諾健生」8月納健保、估每年支出4.41億

罕病患者福音！1劑要價4900萬元的脊髓性肌肉萎縮症（SMA）用藥「諾健生」經過多年推動，將在今年8月納入健保給付，該項藥品藉由靜脈注射，讓罕病患者生成完整SMN蛋白、達成治癒效果，並能達到與該年齡對應的動作，包括坐姿、站立及行走，如今納入健保被視為國內SMA治療的一大里程碑。

脊髓性肌肉萎縮症（Spinal Muscular Atrophy, SMA）俗稱漸凍症，是嬰幼兒死亡率最高的罕見遺傳性疾病，若在幼年期間發病，致死率極高，通常活不過2歲，若成年後發病，則會逐步全身癱瘓，需仰賴長照、社福體系照顧。根據統計，目前全台約剩下400位病友，在無治療的情況下，大多患者會逐漸成為有意識的植物人，甚至無法自行吞嚥及呼吸而致命。

針對治療SMA的藥物，目前在台灣獲得衛福部食藥署「罕見疾病藥物許可」的包括：脊瑞拉注射液（Spinraza）、服脊立口服溶液用粉劑（Evrysdi）、諾健生靜脈懸液注射劑（Zolgensma），前兩項已納入健保給付範圍內，並在今年4月擴大適用範圍，諾健生則被視為SMA健保給付藥物的最後一塊拼圖。

健保署表示，有SMA病友提到，雖然目前已有脊瑞拉能有效治療，但必須終身每 4 個月住院注射一次，若有機會希望能接受諾健生治療，以減少長期重複給藥、注射和進出醫院受感染的風險。同時，藉由有效治療改善症狀，最終增進未來生活自理和行走能力，才不致因病情導致生活需仰賴照顧者，而照顧者亦受到生活、工作、社交等不同層面的困擾或壓力。

健保署指出，針對諾健生納入健保給付案，經財團法人醫藥品查驗中心於2020年5月完成第一次醫療科技評估報告，並在2021年5月份藥品專家諮詢會議中建議納入給付。然而，因為每劑要價不菲，因此建議健保署與藥廠簽訂其他給付協議、進行健保財務影響評估，相關評估並在6/15召開的「全民健康保險藥物給付項目及支付標準共同擬訂會議藥品部分第62次會議」中進行討論。

根據《聯合報》報導，健保署副署長蔡淑鈴表示，諾健生是第一個「施打一劑即終生有效」的罕病藥物，目前健保通過諾健生給付的條件為「出生6個月內發病且帶有基因突變」的SMA患者，給付價格為一劑4900萬，預計每年約8到9名病童受惠。

由於諾健生為健保史上價格最高昂的給付藥物，健保署表示，為了避免昂貴藥價排擠到其他罕藥納入給付的機會，將首次採「分期付款」的方式支付，推估未來五年諾健生年度藥費約為第一年 4.41 億元至第五年3.92億元，因納入健保給付後之臨床地位將逐步取代脊瑞拉，對健保之財務影響約為第一年增加3.31億元至第五年增加1.53億元。