基因療法治癒少女血癌　英國試驗令人振奮

英國一名罹患急性白血病的少女，成為第一名接受開創性基因療法，病情獲得緩解的患者，讓醫界大為振奮。

這名13歲患者名叫艾里莎（Alyssa），2021年5月確診罹患「T細胞急性淋巴性白血病」，化療和骨髓移植等常規治療方式對她無效。

T細胞原本是人體免疫系統的尖兵，可以偵測消滅侵入人體的病毒，但是艾里莎體內的T細胞失控，變成在攻擊自身。

她因此加入倫敦「大奧蒙德街兒童醫院」（Great Ormond Street Hospital for Children, GOSH）一項新療法的臨床試驗，使用健康志願者捐贈、基因工程處理過的免疫細胞。

這種治療法是利用基因編輯工程，把志願者捐贈的T細胞，改造成能夠抵抗化療、避免排斥問題、避免攻擊人體的細胞。

這些經過改造過的「好」T細胞，注入艾里莎體內，會尋找攻擊艾里莎的「壞」T細胞，最終取得優勢，讓艾里莎的病情緩解。

28天後，她的癌症病情獲得緩解，這讓她得以接受第2次骨髓移植來恢復免疫系統。6個月後，艾里莎到在英格蘭城鎮列斯特（Leicester）家中「情況良好」，並接受追蹤護理。

大奧蒙德街兒童醫院10日聲明說：「若沒有這種實驗性療法，艾里莎唯一的選擇就是臨終安寧醫療。」

大奧蒙德街兒童醫院顧問免疫學家卡西姆（Waseem Qasim）說：「這是我們迄今最為複雜的細胞工程，為其他新療法鋪路，最終為罹病兒童創造更美好的未來。」

這次治療使用鹼基編輯器( Base editors )去改造細胞 ，這項技術6年前才剛發明，是非常前沿的新科技。

艾里莎去年5月診斷出罹患T細胞急性淋巴性白血病後，原本已經準備好度過人生最後一個聖誕節，如今在創新基因療法下，可以渡過下一個聖誕節。

艾里莎說，染病讓她珍惜生命中每一個小小的事物，「我很感激現在還能活著。真的很瘋狂，很奇妙，我居然能有這樣的機會。我很高興這個療法未來能夠幫助其他的兒童。」

不過，艾里莎只是第一批接受這種基因療法的10名患者之一。要進一步檢證，讓這種療法用在普通人身上，可能要十幾年後。