又有一款億元神藥叩關健保！血友病基因治療「恆傑凝」拿到藥證已排審

健保去年納入單劑要價9,999萬元的AADC缺乏症基因治療「優達思」，跨入天價藥物時代，如今又有一款上看億元的新藥叩關。B型血友病基因治療「恆傑凝」（Hemgenix）於2024年底取得國內藥證，據悉，今年4月已經排入健保藥品共擬會。

「恆傑凝」屬於一次性基因治療，透過靜脈注射將正常的第IX凝血因子基因送入肝細胞，讓患者自行製造凝血因子，以降低出血風險，適用於特定18歲以上、中重度至重度B型血友病患者。

該藥於2022年獲美國核准上市，定價每劑350萬美元，當時一度創下全球最貴藥物紀錄。若以近期匯率、1美元約新台幣31.5元換算，350萬美元約相當於新台幣1.1億元。

不過，國外藥品牌價並不等同台灣健保實際支付價格，目前也無法斷定「恆傑凝」最終是否能納入健保，但其超過億元的國際定價，仍讓後續給付審查進度備受矚目。

目前健保給付藥品中，單次治療費用最高的3款藥物，依序為AADC缺乏症基因治療「優達思」，每劑9,999萬元；脊髓性肌肉萎縮症基因治療「諾健生」，每劑約4,900萬元；以及CAR-T細胞治療「祈萊亞」，每次治療約820萬元。其中，「優達思」與「諾健生」均屬一次性基因治療，也是目前健保給付中僅有的兩款單次治療費用突破千萬元的藥物。

從審查進度來看，食藥署已於2024年12月20日核准「恆傑凝」藥品許可證；健保署則於同年9月受理給付申請，11月完成醫療科技評估。之後分別於2025年1月、6月及2026年2月召開3次藥品專家諮詢會議，今年4月排入藥品共擬會。不過，「恆傑凝」當次雖列入議程，並未進行實質討論，截至目前仍尚未納入健保。健保署對此僅表示，個別藥品的審查進度不予說明。

根據最新跨國臨床試驗5年追蹤結果，54名接受恆傑凝治療的患者中，94%至第5年仍不需接受常規第IX凝血因子預防治療；原廠今年7月最新資料顯示，全球上市後已超過100人用藥。此外，國際間也已有多國跨過高藥價給付門檻，包含英國、德國、加拿大。