【一文看懂】為何亞葉酸會被川普政府視為治療自閉症的藥

美國總統川普週一（22日）在白宮宣布的一連串與自閉症相關的醫藥決策時，美國政府也批准了亞葉酸藥物Leucovorin可以做為自閉症相關的治療藥物。亞葉酸目前已經被醫界根據「標籤外使用」（off-label）的方式治療一些自閉症孩童，但是其對自閉症的療效，目前依舊未能獲得證實。

美國食品藥物管理局（FDA）在川普總統發表講話前夕，於《聯邦公報》上發布了公告，批准使用由葛蘭素史克（GSK）生產的白血病藥物「Leucovorin」。FDA的根據是引用一項針對40名患有腦葉酸缺乏症患者的Leucovorin研究，這種疾病會導致一系列神經系統症狀，其中一些症狀在自閉症患者身上也可見。

GSK之前已停止生產此藥，並撤回了對FDA的申請，但現在卻再度獲得批准。GSK於1997年停止生產和銷售Leucovorin，但仍擁有新藥申請（NDA），這意味著它有責任申請新增藥物適應症。GSK 在週一表示，因應FDA的要求，將提交一份申請以更新藥物標籤，將腦葉酸缺乏症的治療列為新的適應症。

以下是關於leucovorin和自閉症的相關資訊：

什麼是Leucovorin？

Leucovorin是一種「活性」葉酸，因此被稱為亞葉酸，又稱葉酸鈣，是葉酸（也稱維生素B9）的一種形式。

Leucovorin已獲得美國食品藥物管理局的批准，用於對抗某些癌症藥物（如甲氨蝶呤）的毒性作用，這些藥物會阻礙人體利用葉酸。Leucovorin也可用來增強其他化療藥物的效果，並治療特定類型的貧血。該藥物可口服或靜脈注射。

根據美國食品藥物管理局網站的資料，目前有超過六家公司生產Leucovorin。

為什麼葉酸很重要？

葉酸有助於細胞生長和分裂，同時也支持免疫系統，有助於製造健康的紅血球。對於發育中的胎兒，葉酸不足會導致一種嚴重的先天性缺陷，稱為神經管缺損。

美國疾病管制與預防中心建議所有可能懷孕的女性每天補充400微克葉酸，以幫助預防神經管缺損。

一些研究也發現，在懷孕初期，孕婦葉酸水平過低與兒童自閉症風險增加有關，但其他研究無法證實這個相關性。

為什麼考慮用 Leucovorin 治療自閉症？

醫生一直以標籤外使用（off-label）的方式使用Leucovorin來治療自閉症。標籤外使用是將一種獲得批准用於治療某種疾病的藥物，用於治療另一種標籤上沒有載明適用的疾病。

紐約州立大學下州醫療中心（SUNY Downstate Medical Center）及其他機構的研究人員進行的研究表明，多達四分之三的自閉症兒童存在基因變異，這會影響他們身體處理葉酸的能力，或是患有自體免疫疾病，從而阻礙葉酸運送到大腦。

其他小型研究已將這些發現與更嚴重的自閉症形式聯繫起來，並表明使用Leucovorin治療可以改善這些兒童的語言能力、社交能力和易怒情緒。

然而，自閉症科學基金會（Autism Science Foundation）在一份聲明中表示，關於Leucovorin與自閉症的科學機制研究「仍處於非常早期的階段，在得出明確結論之前，需要進行更多的研究」。

該基金會在其網站上指出，支持用Leucovorin治療的數據「來自四個小型隨機對照試驗，它們都使用了不同的劑量和不同的結果，其中一個案例還依賴於特定的基因變異」。

賓州大學精神病學教授、自閉症專家曼德爾博士（Dr. David Mandell）告訴路透社，Leucovorin很可能是某些自閉症兒童的一種治療方法，「但我們現有的證據支持性非常非常弱。」